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澳门老葡京网站:通常不会将自己的基因组插入人类基因组

时间:2020/11/17 20:41:50   作者:   来源:   阅读:0   评论:0
内容摘要:学术职业的施普林格自然最近发布了一篇“血友病基因治疗的研究表明狗达到收到了10多年研究病毒的基因疗法adéno-associé(AAV)发现了基因组的变化可能会增加患肝癌的风险。这项研究表明,AAV基因疗法的长期安全引发的担忧,仍需要更多的研究来确定是否l’AAV有利于癌症在罕见的情况下核准的两个基因疗法——美国FDA...

学术职业的施普林格自然最近发布了一篇“血友病基因治疗的研究表明狗达到收到了10多年研究病毒的基因疗法adéno-associé(AAV)发现了基因组的变化可能会增加患肝癌的风险。


这项研究表明,AAV基因疗法的长期安全引发的担忧,仍需要更多的研究来确定是否l’AAV有利于癌症在罕见的情况下核准的两个基因疗法——美国FDA (使用此AAV向量。


这篇文章说,aav是一种自然病毒,被设计用来将治疗基因转移到患有遗传性疾病(如血友病)的患者的细胞中。AAV载体被认为是安全的,通常不会将自己的基因组插入人类基因组。然而,几项对小鼠的研究表明,AAV基因治疗载体的基因组整合可能导致肝癌。


这篇文章的作者是宾夕法尼亚大学的Denise Sabatino,她和她的同事花了10年的时间研究了9只接受AAV基因治疗的狗。AAV载体释放的治疗基因合成了一种名为凝血因子VIII的蛋白质。他们发现,在整个研究期间,这种治疗改善了狗的血友病症状。他们还研究了AAV载体是否会将自己的基因组插入狗的基因组中,并检测到与细胞生长和癌症相关的基因整合。其中一些事件似乎会导致细胞增殖,导致恶性肿瘤。


在过去的4年里,这两只狗的凝血因子VIII水平稳定,但随后意外上升,在研究结束时达到早期水平的3倍。由于最终的水平总是比健康的狗低得多,它不被认为是危险的。然而,这篇文章的作者无法找到这种增加的原因,而且这种增加从未在正在进行的AAV基因治疗临床试验中观察到。


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